刘燕荣

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简介:副主任医师、副主任医师,江苏省人民医院心血管内科

心力衰竭患者的福音——两种神奇的新药

1 17950 1年前

  心力衰竭患者的福音——两种神奇的新药

  早晨刚进办公室,就有一位患者过来,她拉着我的手说:“谢谢刘医生,是你给了我第二次生命!”

  这是怎么回事呢?

  原来,这是一位患有严重心衰的女病人,用了很多药物,仍然全身水肿,不能平卧。我们给她免费试用了一种新药,用药到第三天,她安安稳稳睡了一夜。早晨醒来,久违的安眠令她十分开心,激动之情溢于言表。

  

心衰新药对比1.jpg

  我们给这位患者试用的新药已被欧洲药物管理局和中国国家食品药品监督管理总局批准用于临床,目前临床II期试验阶段已接近尾声。临床II期试验在欧洲和中国共有120位患者参加,其中有80位幸运者有机会使用该药物进行治疗。

  目前我们医院已有13位患者参加试用,其中12人取得了非常满意的疗效,有一位患者因无疗效而及时终止使用。

  这就是临床药物研究。

  很多疾病的治疗手段有限,药学界和医学界都在不断探索新的药物和治疗手段,这些新药和治疗手段在经过非常严格的动物实验阶段之后,还需要经过I期、II期和III期临床研究,才能正式应用于临床。如果I期研究发现副作用很大,就不能进入到II期,II期、III期也是如此。

  I期临床研究(早期人体试验):初步的临床药理学及人体安全性评价试验,为新药人体试验的起始期,多在健康志愿者中进行,主要研究药物的耐受性和药物在体内代谢的过程。

  II期临床研究:治疗作用初步评价阶段,对于药物的适应人群,观察其治疗作用和安全性。

  III期临床研究:治疗作用确证阶段,目的是进一步验证药物对适应人群的治疗作用和安全性,评价利益和风险关系,最终为药物注册上市申请提供充分的依据,需要足够的病人和对照人群的量。

  IV期临床研究:新药上市后,仍需要进一步的研究。

  所以,国外研究一个一类新药,从基础研究开始直到获得承认,生产上市,一般需要10年以上的时间,平均研发费用12亿美元,70%的费用和时间都花在临床研究上,可见临床试验的重要性。

  1964年公布的“赫尔辛宣言”是临床研究伦理道德规范的基础,宣言规定:“医学研究只有在受试人群能够从研究的结果中获益才能进行!”所以患者的利益永远是放在第一位的。

  我们最近参加的这项治疗急性心力衰竭药物的临床研究,是欧洲原研的药物,这个研究要求非常苛刻,本身符合要求的病人不多。能参加我们这个研究的病人,都是有严重心力衰竭的病人,他们因为心衰急性加重反复住院,在急性心衰发作时,目前还没有同时增强心脏收缩和增加心脏舒张的药物,能缓解他们胸闷气喘水肿等心力衰竭的症状。

  入选的患者会被按照2:1的比例随机分配使用药物或安慰剂,安慰剂和真实药物外观完全一致,包括医生在内的所有参与研究者均无法区分,使用安慰剂没有任何危险。

  患者最关心的几个问题:

  一、患者参加临床药物研究什么益处?

  患者参加这项研究的相关检查和用药都是免费的,在欧洲和中国参加研究的120位患者中,有80位患者有机会使用药物治疗,这80位患者可以从药物的疗效中直接获益。另外主办方还会为每位患者提供营养费、误工费和交通费。

  二、患者参加临床药物研究有哪些潜在的风险?

  之前的一系列临床研究中,采用不同剂量对168例受试者进行治疗,少量受试者出现胃肠道不适、呕吐或腹泻以及注射部位疼痛等不良反应,没有出现严重危及患者健康的情况。

  患者的利益和安全为是我们首先要考虑的,本着对患者利益最大化的原则,我们会随时终止研究。患者也可以随时退出。

  三、患者参加临床药物研究时需要做些什么?

  本研究将持续大约1个月,患者需住院至少4天。期间将进行一系列的检查用药,包括分4天采血大约160ml,约为常规献血量的三分之一。

  上面介绍的新药还在II期临床研究中,而下面这种新药已经正式登陆中国市场。

  5年前,我们也参加了一项慢性心力衰竭药物的国际研究,全世界共入选8442例慢性收缩性心力衰竭的患者,一组使用常规抗心衰治疗,金三角药物(依那普利、倍他受体阻滞剂和醛固酮受体拮抗剂),另一组用新的药物LCZ696代替依那普利,其他治疗不变。经随访观察2年,结果发现LCZ696组的心力衰竭死亡率和再入院率均下降20%左右。

  这个项目中国共入选331例,我们医院入选了13例,由@心内唐医生 负责随访2年。唐医生严格按照这个研究的要求随访观察病人,这13例病人在治疗2年期间,因为用药规范,医生随访密切,都没有因心力衰竭而住院。

  记得有一个入选的病人,本身有精神问题,服药后心力衰竭症状缓解,有力气了,在外面拿刀砍人,被关进了青龙山精神病院,唐医生定期到青龙山医院去看他,比他亲儿子看他的次数还多。

  这就是著名的PARADIGM-HF研究,研究成果发表在新英格兰杂志,轰动了整个心血管界。LCZ696这种新药给慢性心力衰竭的治疗注入了新的希望和活力,让心力衰竭的病人有了新生的可能。很快LCZ696就写进了AHA,ESC等各大指南,各国对这个新药均开绿灯,在中国市场也已正式上市,商品名“诺新妥”。

  我们现在用的FDA和EMA认证药品都是使用同样的方法证实有效,而且安全的,所以治疗效果才会越来越好,医学水平才会越来越高。希望有众多像“诺新妥”这样优秀的新药,通过像优秀的“PARADIGM-HF”研究那样,得出完美的结果,造福更多的患者。

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